عقار جديد لعلاج أحد أشكال الضمور العضلي

مجلة نبض-BBC:

منحت وكالة الأدوية الأوروبية الضوء الأخضر لعقار جديد يعمل على علاج أحد أشكال داء الضمور العضلي الدوشيني.
ويقتصر عمل العقار، الذي يحمل اسم “ترانسلارنا”، على علاج المصابين بما يعرف طبيا بـ “الطفرة الهرائية”، وهم يشكلون نسبة تتراوح ما بين 10 إلى 15 في المئة من المصابين بداء الضمور الدوشيني.
وكانت الوكالة قد قررت عدم تصريح بيع الدواء في يناير/ كانون الثاني الماضي، إلا أنها كانت تعمل منذ ذلك الحين على فحص الدلائل التي تشير إلى مدى فاعليته.
فيما أكدت إحدى الحملات على أهمية وصول ذلك العقار دون تأخر إلى الأطفال ممن هم بحاجة إليه.
ولا توجد في الوقت الحالي أي طرق علاجية مسموح بها لعلاج هذه الحالة الصحية التي تتهدد حياة المصابين.
وأضافت الوكالة أن أكبر المستفيدين من العقار الجديد هم من تبلغ أعمارهم خمس سنوات أو أكثر، ممن لا يزالون يستطيعون المشي.
ويعتبر الضمور العضلي الدوشيني مرضا وراثيا يتسبب في ضعف العضلات وفقدان وظائفها تدريجيا.
ويعاني المصابون به من نقص الدستروفين الطبيعي، وهو البروتين الذي يساعد على حماية العضلات من الإصابة، حيث تتضرر تلك العضلات إلى أن تتوقف عن العمل.
وهناك 2400 طفل مصاب بهذا المرض في المملكة المتحدة، إلا أن المصابين بنوع معين منه وهو “الطفرة الهرائية”، والذين يبلغ عددهم حوالي مئتي طفل، هم فقط من يمكن علاجهم بعقار “ترانسلارنا”.
ضرورة
وسيروج للعقار المكتشف، الأتالورين، في الاتحاد الأوروبي باسم “ترانسلارنا”. وكانت شركة بي تي سي للأدوية هي التي طورته.
فيما ستكون الخطوة القادمة تصديق المفوضية الأوروبية على قرار الوكالة بمنح الضوء الأخضر للعقار خلال الشهور الثلاثة القادمة، والسماح بترويجه في دول الاتحاد الأوروبي.
وهنا، يجب على الدول الأعضاء، بما فيها المملكة المتحدة، تحديد طرق تمويل العقار.
وطالبت حملة الوقاية من داء الضمور العضلي بعقد اجتماعات عاجلة مع المعهد الوطني للتميز الصحي والطبي والهيئة الوطنية للخدمات الصحية في انجلترا لبحث طرق الموافقة على تداول العقار واستخدامه في المملكة المتحدة.
وقالت الحملة إن العقار من الممكن أن يصل إلى الأسر في المملكة المتحدة بحلول ربيع 2015.
وقال رئيس الحملة، روبرت ميدوكروفت، إن “قرار وكالة الأدوية الأوروبية كان خبرا رائعا”.
وأضاف ميدوكروفت قائلا: “معظم من جرى تشخيص إصابتهم بالمرض، وهم في العادة قبل سن الخامسة، يستخدمون كرسيا متحركا كهربائيا قبل بلوغهم سن الثانية عشر. ويفقدون القدرة العضلية على حمل كوب مياه في سن العشرين، ولن يعيشوا حتى سن الثلاثين. ولكن ترانسلارنا يمنحنا قدرا كبيرا من الأمل المطلوب.”
وأضاف أن زيادة أعداد المرضى الذين يتناولون “ترانسلارنا” سيساعد على الإسراع في عملية تطوير العقار.
ولا تزال التجارب الطبية على العقار مستمرة، وسيجري إرسال نتائجها إلى وكالة الأدوية الأوروبية.